Prodotto farmaco per rara malattia dei bambini

lipoproteina1Siena punto di riferimento per l’Italia ma, in futuro, anche per gli Stati Uniti per la terapia di una malattia rara che colpisce i bambini e porta alla demenza . Nei laboratori della farmacia del policlinico Le Scotte, infatti, viene prodotto un farmaco essenziale per la cura della ‘xantomatosi cerebrotendinea’, una rara malattia che colpisce i bambini e puo’ dare gravi alterazioni neurologiche, come l’epilessia e la demenza. Il medicinale non e’ attualmente in commercio, ma viene usato per curare 40 bambini, tutti seguiti dal professor Antonio Federico, direttore di Neurologia e Malattie Neurometaboliche al policlinico de le Scotte di Siena, che sta lavorando alla produzione del farmaco assieme alla farmacia ospedaliera diretta dal dottor Marco Monari. Il farmaco sara’ inviato anche negli Stati Uniti, dopo che la Food and Drug Administration ha dato il benestare alla sperimentazione su cento pazienti americani. La xantomatosi cerebrotendinea e’ un disturbo causato da un’alterazione nella produzione di colesterolo che diventa poi tossico per l’organismo. Il farmaco prodotto a Siena, basato sull’acido chenidesossicolico, serve a bloccare la malattia e, se somministrato precocemente nei pazienti a rischio, puo’ prevenirla.

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